[서울타임즈뉴스 = 최남주 기자] 한미약품이 국내 최초로 악성 피부암인 흑색종 치료를 겨냥한 표적 항암신약 ‘벨바라페닙’의 국내 임상 2상에 돌입했다. NRAS 유전자 변이를 표적으로 한 치료 옵션이 사실상 전무한 상황에서, 미충족 의료수요를 해소할 혁신 신약으로 기대를 모은다. 한미사이언스 핵심 사업회사인 한미약품은 지난 5일 식품의약품안전처로부터 벨바라페닙의 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 8일 밝혔다.

이번 임상은 NRAS 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 벨바라페닙과 MEK 억제제 코비메티닙(Cobimetinib) 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 다기관·단일군 시험이다. 흑색종은 재발 위험이 높고 치료 선택지가 제한적인 난치암으로, 현재 치료제 상당수가 해외 제약사에 의존하고 있다. 한미약품은 국산 혁신신약 개발을 통해 국내 치료 환경을 개선하고 항암 분야의 수입 의존도를 낮추겠다는 목표다.

벨바라페닙은 한미약품이 최초 개발한 경구용 표적 항암제로, 종양 성장에 핵심적인 MAPK 경로 중 RAF·RAS 유전자 변이를 직접 타깃한다. 특히 RAF 이합체(dimer)를 선택적으로 저해하는 차별화된 기전을 갖췄다. 기존 BRAF 저해제가 단일체(monomer) 억제에 그쳤던 한계를 넘어, BRAF와 CRAF 이합체를 함께 억제하도록 설계돼 내성 발생을 구조적으로 줄일 수 있도록 개발됐다. 이에 따라 BRAF ClassⅡ·Ⅲ 변이와 RAS 변이를 포함한 폭넓은 환자군에서 치료 가능성을 넓혔다는 평가를 받고 있다.

코비메티닙과의 병용요법 역시 기전적 시너지를 노린 전략이다. 기존 BRAF 단일체 저해제와 MEK 억제제 병용의 한계를 보완, NRAS 변이 흑색종에서도 임상적 이점을 제공할 수 있을 것으로 기대된다. 앞선 임상 1상에서 고형암 환자를 대상으로 안전성과 초기 유효성이 확인됐다. 특히 NRAS·BRAF 변이 환자군에서 의미 있는 항종양 효과가 관찰되며 후속 개발의 근거를 확보했다.

벨바라페닙은 식약처가 혁신 신약의 신속한 상용화를 지원하기 위해 도입한 ‘길잡이’ 제품화지원 프로그램에도 선정됐다. 이 제도는 개발 초기부터 허가 단계까지 전주기적 맞춤 지원을 제공한다. 또 사전상담 전담 인력을 통해 임상 설계, 자료 구성, 통계 분석까지 체계적으로 돕는다. 신속심사(GIFT)와 연계해 허가 자료 준비를 지원하는 것도 특징이다. 현재 의료 현장에서는 치료목적사용 승인으로 일부 환자에게 제한적으로 투약되고 있어, 본 임상의 성과가 조기 접근성 확대의 분수령이 될 전망이다.

김나영 한미약품 신제품개발본부장은 “치료 선택지가 제한적인 희귀·난치암 분야에서 차세대 혁신 치료제로 자리매김할 것”이라며 “국내 의료진·환자·규제기관과 긴밀히 협력해 성공적인 개발과 상용화를 완수하겠다”고 말했다. 박재현 대표도 “미충족 의료수요를 해소하는 것이 제약기업의 본질적 사명”이라며 “벨바라페닙을 다양한 암 환자군의 중요한 치료 옵션으로 키우겠다”고 강조했다.