[서울타임즈뉴스 = 최남주 기자] GC녹십자(대표 허은철)는 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제(이두설파제-베타)’의 임상 3상 결과가 SCIE급 국제학술지인 ‘Genetics in Medicine’에 게재됐다고 28일 밝혔다. 삼성서울병원에서 실시된 이번 임상 3상 시험은 기존 치료제를 사용한 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 진행됐다. 연구팀은 헌터라제를 1년간 정맥 투여했을 때의 유효성과 안전성 등을 종합적으로 평가했다.

헌터증후군은 체내에 글리코사미노글리칸(GAG)을 분해하는 효소인 이두로네이트-2-설파타제(IDS)가 없거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. GAG가 몸 속에 쌓이면 관절이 뻣뻣해지면서 일상 생활에 어려움을 겪고, 간과 비장이 확대되는 등 다양한 전신증상을 일으킨다.

회사 측은 이번 임상을 통해 헌터라제가 헌터증후군 환자의 운동 능력을 유의미하게 향상시키고, 소변내 GAG의 농도와 간, 비장 크기를 현저히 줄이는 것으로 확인했다고 말했다. 1차 평가지표인 6분 보행 검사에서 헌터라제를 투약한 환자들은 치료 전보다 평균 62.2미터를 더 많이 걸을 수 있게 됐다. 이는 위약을 투여 받은 그룹의 7.3미터보다 8배 이상 높은 수치다.

6분 보행 검사는 환자가 6분 동안 평지에서 걸을 수 있는 거리를 측정하는 검사다. 이 검사는 환자의 기초적인 운동 능력, 심폐 기능, 근육 상태, 전신 건강 등을 한꺼번에 평가할 수 있는 방법이다. 이 방법은 환자의 삶의 질과 직결되는 지표다. 헌터증후군 연구에서 표준 평가 도구로 사용된다.

이와 함께, 2차 평가지표인 소변 내 GAG 농도와 GAG의 한 종류인 헤파린황산염(HS), 더마탄황산염(DS)의 농도에서도 고무적인 결과가 나타났다. GAG 농도는 71% 감소했다. HS와 DS는 각각 89%, 88% 줄어든 결과를 확인했다. 간과 비장의 크기도 각각 27%, 26% 줄어들며 주요 장기 대상 치료 효과도 입증했다.