[서울타임즈뉴스 = 서연옥 기자] JW중외제약이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 ‘DDC-02’의 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 공개하며 신약 개발에 속도를 내고 있다. JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 ‘월드 오펀 드러그 콩그레스 USA 2026(WODC USA 2026)’에서 DDC-02의 비임상 연구 결과와 향후 개발 계획을 발표했다고 11일 밝혔다.

이번 발표에서는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 DDC-02가 공통적으로 인지 및 행동 기능을 개선하는 결과가 소개됐다. DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전으로 개발되고 있다.

연구 결과 DDC-02는 다양한 희귀 신경발달장애 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 수준에 가깝게 회복시키는 효과를 보였다. JW중외제약은 이를 통해 특정 유전자 변이에 국한되지 않고 인지·행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 가진 여러 질환에 적용될 수 있는 가능성을 확인했다고 전했다.

증상이 충분히 진행된 성체 동물모델에서도 유의미한 회복 효과가 관찰됐다. 신경발달장애는 발달 초기 형성된 신경회로 이상으로 인해 발생하는 만큼 증상이 고착된 이후에는 치료 효과가 제한적일 것으로 여겨져 왔다. 그러나 이번 연구에서는 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복 가능성이 확인되면서 새로운 치료 접근법에 대한 기대를 높였다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증 확대도 검토할 계획이다. JW중외제약은 이번 콘퍼런스 기간 동안 글로벌 제약·바이오 기업과 투자기관을 대상으로 사업개발(BD) 미팅도 진행했다. 공동개발과 기술이전 등 다양한 협력 방안을 논의하며 글로벌 파트너십 확대 가능성을 모색했다.

JW중외제약 관계자는 “DDC-02는 서로 다른 유전적 원인을 가진 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질”이라며 “성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 확인한 만큼 향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.